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小剂量AA方案治疗骨髓增生异常综合征RAEB和RAEB T的比较

     作者:姚永华 杨青 郑智茵 沈建平 陈均法 虞荣喜 
【关键词】  小剂量化疗
   【摘要】 目的 研究联合小剂量化疗药物治疗骨髓增生异常综合征原始细胞增多型(RAEB)和原始细胞增多转化型(RAEB-T)的疗效及两组间有无差别。方法 将RAEB患者39例和RAEB-T患者25例分组,在一般治疗基础上予阿糖胞苷(Ara-C)和阿克拉霉素(ACR)小剂量联合治疗,观察两组的完全缓解(CR)率、部分缓解(PR)率、未缓解(NR)率,并在两组间进行统计学分析。结果 RAEB和RAEB-T组CR率分别为48.7%、36.0%,两组在CR率、PR率和NR率上差异均无显著性。结论 RAEB和RAEB-T组对于AA方案小剂量化疗反应较好且基本一致,此方案可认为是治疗高危型骨髓增生异常综合征尤其RAEB-T的有效手段之一,两组疾病对其他方案的反应有无差异有待探讨。
    
  关键词 小剂量化疗 骨髓增生异常综合征原始细胞增多型 骨髓增生异常综合征原始细胞增多转化型 疗效 比较  
  骨髓增生异常综合征(Myelodysplatic Syndrome,MDS)由一组异质性较强的疾病组成,高危性MDS包括原始细胞增多型(RAEB)和原始细胞增多-转化型(RAEB-T),两种疾病在原始细胞数量、进展、预后上有一定的差异,有学者认为两者在化疗反应上存在不同,我们于1996年10月~2003年12月间用小剂量阿糖胞苷(Ara-C)和阿克拉霉素(ACR)联合化疗(简称AA方案)治疗RAEB和RAEB-T,观察其疗效,并在两组间进行比较,现报告如下。
  1 资料与方法
     1.1 一般资料 64例患者均来自本院血液科住院部,RAEB患者39例,男24例,女15例,年龄17~80岁,平均54.6岁;RAEB-T患者25例,男16例,女9例,年龄18~72岁,平均48.2岁。均为首发或复发中首次使用AA方案,巩固治疗和再次使用者均不纳入调查范围。诊断主要按患者临床和细胞形态学特征参照1982年FAB协作组分型,并结合骨髓活检及细胞遗传学检查辅助诊断。
     1.2 治疗方法 通常使用Ara-C12.5~25mg,皮下注射,1~2次/d,ACR10mg/d,静脉给药,ACR连续使用一般不超过10天,总疗程4~21天不等。加用三尖杉酯碱(HHT)者,ACR改为隔日给药,予支持对症治疗,定期检测肝功能、外周血、骨髓以调整治疗方案。另外RAEB组化疗同时有5例加用HHT1~2mg/d,静脉给药,5~10天不等,4例同时服用全反式维甲酸40mg/d,2例同时使用亚砷酸每日10mg,共7天,1例同时使用G-CSF75mg/d;RAEB-T组同时使用同等剂量砷剂及G-CSF各1例。
     1.3 疗效标准 参照MDS国际工作组血液学缓解标准。完全缓解(CR):骨髓三系增生正常无病态造血(可出现轻度的巨幼样变),原始细胞比例<0.05(红系若>0.05,按非红系计算),血常规:血红蛋白>110g/L,中性粒细胞>1.5×10 9 /L,无原粒细胞,无病态造血,以上数值至少保持2个月。部分缓解(PR):满足CR的血常规标准,骨髓原始细胞比例较治疗前至少下降50%或FAB分型至少降低1个等级(不计细胞形态学变化)。其标准中病情稳定、治疗失败及复发等类型在本文中均归入未缓解组(NR)。
1.4 统计学方法 采用χ 2 检验进行分析,P<0.05有统计学意义。
  2 结果
  AA方案治疗RAEB和RAEB-T的结果见表1。
  表1 AA方案治疗RAEB和RAEB-T的结果 略
  两组比较CR率、PR率、NR率在统计学上差异无显著性(P>0.05)。
     3 讨论
  化疗是治疗高危MDS的手段之一,虽然有主张在较年轻患者中使用强烈化疗以提高

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